FDA正進(jìn)入一個以患者為中心的醫(yī)學(xué)新時代。

    在舉辦患者為中心的工作會議3年以后，F(xiàn)DA通過成立一個新的顧問委員會在其患者支持項目方面更邁進(jìn)了一步，該委員會命名為患者互動顧問委員會。

    自2013年開始，關(guān)于患者支持，F(xiàn)DA采取了一個新路徑，包括最初的專注患者的藥物開發(fā)計劃（PFDD）以及一系列工作會議。PPFD的目的是為了執(zhí)行關(guān)于處方藥用戶收費的第五授權(quán)法案（PDUFA V）。首次PPFD會議于2013年4月召開，內(nèi)容關(guān)于慢性疲勞綜合征和肌痛性腦脊髓炎。

    于2013年4月在一個聯(lián)邦登記數(shù)據(jù)庫中發(fā)布了PDUFA V時間表的前3年（2013-2015）計劃，內(nèi)容包括多項PPFD的疾病領(lǐng)域和目標(biāo)。

    2015財年的目標(biāo)包括：

    女特性功能障礙： 2014年10月27-28日

    乳腺癌： 2015年4月2日

    錐蟲?。?2015年4月28日

    功能性胃腸道紊亂： 2015年5月11日

    帕金森氏病和慢性進(jìn)行性舞蹈?。?2015年9月22日

    ·α1-抗胰蛋白酶缺乏癥： 2015年9月29日

    于2015年7月在聯(lián)邦登記數(shù)據(jù)庫中發(fā)布了將于2016-2017財年P(guān)FDD會議上討論的疾病領(lǐng)域列表，這些疾病領(lǐng)域包括：

    非結(jié)核性分枝桿菌感染： 2015年10月15日

    銀屑病： 2016年3月17日

    伴發(fā)外周神經(jīng)病變的神經(jīng)性疼痛： 2016年6月10日

    接受器官移植的患者： 2016年9月27日

    尚未發(fā)布會議日期的領(lǐng)域如下：

    斑禿

    孤獨癥

    遺傳性血管水腫

    伴發(fā)外周神經(jīng)病變的神經(jīng)性疼痛

    肌肉衰減綜合征

    既往的會議題目包括：

    2014年

    鐮狀細(xì)胞?。?2014年2月7日

    纖維肌痛： 2014年3月26日

    肺動脈高壓： 2014年5月13日

    先天代謝異常的神經(jīng)表現(xiàn)： 2014年6月10日

    血友病A,血友病B, 血管性血友病和其它遺傳性出血性疾病： 2014年9月22日

    特發(fā)性肺纖維化：2014年9月26日

    2013年

    慢性疲勞綜合征及肌痛性腦脊髓炎： 2013年4月 25-26日

    人類免疫缺陷病毒 （HIV）： 2013年6月14日

    肺癌： 2013年6月28日

    發(fā)作性睡?。?2013年9月24日

    每次會議之后，F(xiàn)DA都會在“病患之聲”發(fā)布一份公開報告，將公眾的意見和在會議期間來自患者和患者代表的建議加以總結(jié)。這些報告成為一種搜集有關(guān)患者對自身狀況和治療選擇認(rèn)知信息更為系統(tǒng)的方法。同時也為FDA提供了“治療背景”,用于衡量治療特定疾病的研究藥物的受益和風(fēng)險。尤其是這些報告體現(xiàn)了會議內(nèi)容和意見遞交的摘要，這些都與患者對于各種疾病癥狀，影響和目前治療的看法有關(guān)。

    同CDER和CBER一道，CDRH也于2013年9月開始涉及患者意見，當(dāng)時他們舉行了一場題為“病患選擇計劃：將病患選擇信息與醫(yī)療器械法規(guī)流程結(jié)合”的工作會議。

    由這一步開始，CDRH在聯(lián)邦登記數(shù)據(jù)庫中宣布將通過在決策中考慮病患意見來實現(xiàn)在醫(yī)療設(shè)備開發(fā)的整個法規(guī)過程中關(guān)注與病患的互動。

    FDA首個患者互動顧問委員會將為FDA提供關(guān)于醫(yī)療設(shè)備，相關(guān)法規(guī)和患者應(yīng)用方面的建議。正如FDA發(fā)布的，“該委員會將向行政長官或其指派人提供關(guān)于醫(yī)療設(shè)備，設(shè)備法規(guī)和患者應(yīng)用方面的復(fù)雜問題提供建議。委員會考慮的問題包括：藥政指南和政策，臨床試驗或登記研究的設(shè)計，患者選擇的研究設(shè)計，確定風(fēng)險受益，設(shè)備說明，未滿足的臨床需求，已有的其他選擇，患者報告的預(yù)后和設(shè)備相關(guān)的生活質(zhì)量或健康狀況問題，以及其他患者相關(guān)的內(nèi)容。委員會將提供相關(guān)的技能和意見，以改善受益，風(fēng)險，臨床預(yù)后的溝通及加強(qiáng)患者意見與醫(yī)療設(shè)備法規(guī)過程的整合。委員會通過討論和提供建議意見的方式開展工作，包括發(fā)現(xiàn)新的方法，促進(jìn)創(chuàng)新，識別未發(fā)現(xiàn)的風(fēng)險或障礙以及找出FDA政策可能導(dǎo)致的未預(yù)期結(jié)果”.

    患者意見是FDA和制藥企業(yè)高度優(yōu)先的領(lǐng)域。但是真正的挑戰(zhàn)是制定一個搜集和應(yīng)用患者意見的標(biāo)準(zhǔn)方法。

    將患者的意見整合到藥物和設(shè)備開發(fā)過程中這一新想法的作用仍然未知，F(xiàn)DA仍然需要提供關(guān)于如何在開發(fā)過程中應(yīng)用這些信息的指南。但是一些計劃已經(jīng)出現(xiàn)，比如在2015年6月發(fā)布的一本**[8]中，生物技術(shù)企業(yè)組織（BIO）建議將患者意見作為申辦者和FDA之間討論決策的一個標(biāo)準(zhǔn)組成部分。

    這種標(biāo)準(zhǔn)化數(shù)據(jù)搜集方式的其他正面意義是對于制藥公司來說，他們相信這可以使入組患者進(jìn)入臨床試驗變得輕松并有益于申辦者和FDA之間的關(guān)系，PFDD計劃有可能改變產(chǎn)品的開發(fā)。

    發(fā)表于2015年5月的“指南草案：患者選擇信息 – 遞交， PMAs審閱，HDE應(yīng)用， 及重新申請，和寫入設(shè)備說明”[9]是患者意見進(jìn)入FDA法規(guī)的第一塊基石。

    FDA的目標(biāo)是發(fā)展自身能力以獲得具有特定疾病和狀態(tài)患者的直接經(jīng)驗，他們目前治療的效果，隨后應(yīng)用這些數(shù)據(jù)來調(diào)整和改善潛在的治療，這將成為藥物和設(shè)備開發(fā)過程中的一種新工具，是邁向個體化醫(yī)學(xué)的一個巨大進(jìn)步。