多系統(tǒng)萎縮是一種罕見(jiàn)的、漸進(jìn)性的、致命的神經(jīng)系統(tǒng)疾病，目前沒(méi)有可以減緩或阻止多系統(tǒng)萎縮發(fā)展的治療方法。在一個(gè)多系統(tǒng)萎縮小鼠模型中，利福平能抑制α-突觸**白原纖維（該疾病的神經(jīng)病理學(xué)標(biāo)志）的形成。

    2014年2月5日，一項(xiàng)有關(guān)利福平治療多系統(tǒng)萎縮疾病的隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照試驗(yàn)在線發(fā)表于《The Lancet Neurology》雜志（Lancet Neurol 2014 Feb 4），旨在評(píng)估利福平于多系統(tǒng)萎縮患者的安全性及有效性。

    這項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照試驗(yàn)中的參與者為年齡在30-80歲之間的、可能患有多系統(tǒng)萎縮的患者，這些患者來(lái)源于十家美國(guó)醫(yī)學(xué)中心。通過(guò)計(jì)算機(jī)生成的區(qū)組隨機(jī)方法將合格的參與者隨機(jī)分配（1:1）至利福平組（每次給予300mg,每日兩次）和安慰劑組（50mg核黃素膠囊 ）。主要結(jié)果為從基線至12個(gè)月時(shí)統(tǒng)一多系統(tǒng)萎縮評(píng)估量表-I（UMSARS）得分的變化率（斜率分析），對(duì)基線后至少測(cè)量一次的所有參與者進(jìn)行了分析。

    2011年4月12日至2012年4月19日期間，該試驗(yàn)將100名參與者隨機(jī)分配（1:1）至利福平組與安慰劑組。有4名利福平組參與者和5名安慰劑組參與者提前退出。主要終點(diǎn)的預(yù)先計(jì)劃中期分析結(jié)果（每組n=15）顯示出無(wú)效的標(biāo)準(zhǔn)，因此試驗(yàn)被迫停止（利福平組與安慰劑組UMSARS I得分的平均變化率[斜率分析]分別為：0.62分[SD 0.85]/月 vs 0.74分[0.48]/月；無(wú)效 P=0.032;有效p=0.76）。

    在研究終止時(shí)，49名利福平組參與者與50名安慰劑組參與者具有隨訪數(shù)據(jù)，并包含在最終分析中。利福平組與安慰劑組的主要終點(diǎn)分別為0.5分（SD 0.7）/月和0.5分（0.5）/月（差值0.0,95% CI ?0.24——0.24;p=0.82）。利福平組（50名）參與者中的3名（6%）與安慰劑組（50名）中的12名（24%）出現(xiàn)不止一次的嚴(yán)重不良反應(yīng)事件；但都不認(rèn)為與治療有關(guān)。

    研究結(jié)果顯示利福平不能減緩或阻止多系統(tǒng)萎縮的發(fā)展。盡管試驗(yàn)結(jié)果呈陰性，但該試驗(yàn)的確提供了對(duì)將來(lái)評(píng)估多系統(tǒng)萎縮患者潛在疾病修飾療法研究有用的信息。