（路透社）- Conatus制藥公司周四表示，一些早期小型試驗的初步結(jié)果支持該公司用于肝硬化和肝損傷的試驗性藥物的進(jìn)一步研發(fā)。

    其中的一項研究，該公司在21位肝硬化和急性肝損傷的患者（肝病最重的患者）中，檢測了其試驗性藥物---- emricasan 3個劑量的療效和安全性。

    該公司表示，7天的試驗數(shù)據(jù)顯示，口服emricasan 2次/天，沒有相關(guān)的劑量限制性毒性和嚴(yán)重的不良反應(yīng)，為該藥物的安全性提供保證。

    初始入組這項研究的患者死亡率接近50%,但是急性肝損傷患者死亡率高是常見的。

    該研究調(diào)查了與細(xì)胞凋亡和炎癥相關(guān)的生物標(biāo)志物的減少，考慮了進(jìn)展性肝病的驅(qū)動因子，旨在說明這一全新的首創(chuàng)藥物是有效的。生物標(biāo)志物對該藥的作用機(jī)制具有特異性。

    Conatus報道，最高劑量50mg組看到的關(guān)鍵生物標(biāo)志物持續(xù)減少。

    “這一減少告訴我們，我們正在獲得肝臟中該藥物的有效濃度。”Conatus制藥公司首席執(zhí)行官Steven Mento在一次電話采訪中說到。“只有在emricasan的靶點被激活的情況下你才能看到它們。”

    該公司表示，與安慰劑組相比，25毫克劑量組初始有應(yīng)答但應(yīng)答逐漸減弱，但5毫克劑量組很少或沒有應(yīng)答。

    Conatus制藥公司認(rèn)為較低劑量emricasan可能在不太嚴(yán)重的肝損傷患者中有效。

    該公司預(yù)計，到今年年底將會有其他關(guān)于emricasan研究的更完整的數(shù)據(jù)和結(jié)果。屆時，“我們將有足夠充分的臨床信息數(shù)據(jù)來更明確地勾勒我們認(rèn)為最有效和快速的審批通道，使這種藥物在肝硬化患者中使用，”Mento說。

    肝硬化是由各種各樣對肝臟的侵襲引起的一種嚴(yán)重的瘢痕形成，隨著時間推移會破壞肝臟的功能。據(jù)估計，在美國和五大歐洲市場中有200萬肝硬化和不同程度肝損傷患者，Conatus 說。

    肝功能衰竭、等待移植的患者，希望emricasan可以幫助他們存活直到可獲得肝臟移植。

    編譯自：Conatus Says Data Supports Moving Forward With Liver Disease Drug.Medscape,Jan 9,2015.