美國(guó)厄本那伊利諾伊大學(xué)Suzanne Berry教授及其研究小組稱，“這是首次報(bào)道干細(xì)胞治療對(duì)抗肌萎縮蛋白缺失心臟產(chǎn)生有益作用”。  據(jù)《干細(xì)胞轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)》[Stem Cells Transl Med 2012 Dec 27]報(bào)導(dǎo)，與注射用生理鹽水（對(duì)照組）相比，注射含有抗肌萎縮蛋白基因功能性拷貝的野生型主動(dòng)脈性中胚層成血管細(xì)胞（ADM），可明顯改善抗肌萎縮蛋白基因缺陷小鼠心功能。

超聲心動(dòng)圖顯示，注射ADM小鼠基線時(shí)的心壁或室間隔厚度或心室擴(kuò)張無(wú)明顯差異，注射后5-6周心功能沒(méi)有下降。與此相反，對(duì)照組小鼠舒張和收縮期左心室壁厚度明顯變薄，左心室直徑增加，并且舒張末期容積顯著增加，與擴(kuò)張型心肌病一致。 注射ADM也可誘導(dǎo)表達(dá)抗肌萎縮蛋白的心肌細(xì)胞生成，血管生成（顯示為CD31表達(dá)增加）和神經(jīng)絲蛋白巢蛋白陽(yáng)性細(xì)胞增殖，而對(duì)照組則未見(jiàn)上述特點(diǎn)。

該小組還發(fā)現(xiàn)5只注射ADM小鼠中有4只心臟中出現(xiàn)表達(dá)心肌肌鈣蛋白I的巢蛋白-橫紋肌細(xì)胞，4只注射生理鹽水的小鼠中僅有1只發(fā)現(xiàn)上述細(xì)胞。 Berry和研究小組說(shuō)，“這是在抗肌萎縮蛋白缺陷心臟中以及非缺血性損傷應(yīng)答中首次報(bào)道巢蛋白+橫紋肌細(xì)胞，這表明注射ADM后，它們可能參與DCM延遲”。

研究小組解釋說(shuō)，移植時(shí)，小鼠只有5周齡，考慮到該動(dòng)物模型發(fā)病通常發(fā)生在出生后15周，而此時(shí)骨骼肌肉病理和DCM尚未在基因缺陷小鼠出現(xiàn)。

為了檢測(cè)ADM是否能緩解現(xiàn)有的心肌病，研究小組對(duì)伴有晚期纖維化的抗肌萎縮蛋白基因缺陷小鼠（14-16個(gè)月月齡）注射了ADM。  研究小組報(bào)告稱，超聲心動(dòng)圖未發(fā)現(xiàn)10周齡小鼠注射ADM后基線心臟功能改善。相反，這些小鼠出現(xiàn)明顯的心室擴(kuò)張，與擴(kuò)張型心肌病一致。此外，小鼠表達(dá)抗肌萎縮蛋白細(xì)胞增多，血管生成，或巢蛋白陽(yáng)性細(xì)胞均未發(fā)現(xiàn)。

研究小組說(shuō)，“心臟微環(huán)境可能會(huì)改變捐贈(zèng)者干細(xì)胞的命運(yùn)。特別是，纖維化可能會(huì)抑制ADM的遷移和存活，并與心肌相結(jié)合。”  研究小組總結(jié)說(shuō)，“ADM移植的時(shí)機(jī)至關(guān)重要，因?yàn)楸M管存在病理學(xué)特點(diǎn)，但老年抗肌萎縮蛋白缺陷心臟注射后不會(huì)這些事件”。