將藥物遞送入大腦細胞內(nèi)一直是醫(yī)生治療腦神經(jīng)疾病時面臨的重大挑戰(zhàn)。最近，英國科學家研發(fā)出了一種能將藥物直接遞送入大腦細胞內(nèi)的方法，攻克了治療阿爾茨海默病、帕金森病和肌肉萎縮癥的重大障礙。研究發(fā)表在《自然—生物技術》（Nature Biotechnology）雜志上。

    目前，治療腦神經(jīng)疾病面臨的挑戰(zhàn)之一是找到讓藥物突破血腦屏障的方法。血腦屏障是介于血液和腦組織之間的屏障結構，其對血液中的物質(zhì)進入大腦具有選擇性通透的作用，能在阻止細菌的同時讓氧氣進入大腦，以保障腦內(nèi)環(huán)境的穩(wěn)定。然而，血腦屏障也將藥物阻擋在外，成為科學家治療腦神經(jīng)疾病時的障礙。在最新研究中，牛津大學的科學家使用實驗鼠體內(nèi)的運載蛋白——外來體將藥物直接遞送到了實驗鼠的大腦細胞內(nèi)，突破了這道屏障。外來體是一種可由多種細胞分泌的納米膜性小囊泡，它猶如體內(nèi)小小的穿梭巴士，能在細胞之間來回運送物質(zhì)。

    科學家收集了從實驗鼠的樹枝狀細胞（免疫系統(tǒng)的一部分，可以產(chǎn)生大量外來體）內(nèi)提取出來的外來體，然后，讓其同從實驗鼠的病毒（會依附于大腦內(nèi)的乙酰膽堿受體上）中提取出來的蛋白質(zhì)靶結合在一起，隨后，他們將一段遺傳代碼siRNA填入外來體，再將外來體重新注入實驗鼠體內(nèi)。siRNA被遞送到了大腦細胞內(nèi)并關閉了一種同阿爾茨海默病有關的基因BACE1，結果顯示，BACE1基因的活動能力降低了60%。

    研究主要負責人馬修·伍德表示，這是科學家首次使用天然系統(tǒng)向大腦內(nèi)遞送藥物。這種方法經(jīng)過修正后也可用來治療其他身體組織疾病，比如讓外來體進入肌肉中。

    研究人員打算用這種方法對罹患阿爾茨海默病的老鼠進行實驗以觀察療效，并希望5年內(nèi)在人體身上進行同樣的實驗。

    英國阿爾茨海默病協(xié)會的研究主管蘇珊娜·索倫森表示，這項研究“令人興奮”，將有助于科學家研發(fā)出治療阿爾茨海默病的新療法。該協(xié)會首席研究員西蒙·雷德利也表示，該方法能設計出突破血腦屏障的藥物，但還處于實驗初期階段，想造福人類，需要很長時間和進一步的實驗。